L'action Rocket Pharma plonge de 62,8 % après le décès d'un patient, entraînant la suspension de l'essai de thérapie génique
Le désastre de l'essai de Rocket Pharma signale une crise plus profonde dans la thérapie génique
L'action de Rocket Pharmaceuticals s'est effondrée de 62,8 % aujourd'hui lors d'une vente massive spectaculaire qui a révélé bien plus qu'un simple revers de plus pour une biotech. Cette chute vertigineuse — qui a effacé plus d'un demi-milliard de dollars de valeur marchande — est survenue après le décès d'un patient, contraignant les autorités réglementaires à suspendre l'essai clinique pivot de thérapie génique de l'entreprise pour la maladie de Danon, une maladie génétique rare qui provoque une insuffisance cardiaque progressive.
Mais les investisseurs vétérans des biotechnologies voient le carnage chez Rocket comme la dernière preuve en date d'une tendance plus inquiétante qui se dessine dans le secteur de la thérapie génique, où une série de décès de patients au cours des six derniers mois a relancé des questions fondamentales sur le profil de sécurité de la technologie.
"Nous assistons au quatrième décès lié à une thérapie génique depuis novembre," a déclaré un gestionnaire de portefeuille senior spécialisé dans les soins de santé. "Il ne s'agit pas seulement de Rocket – il s'agit de savoir si l'ensemble de la plateforme de vecteurs AAV présente des limitations intrinsèques que nous n'avons pas encore pleinement prises en compte."
Une cascade d'événements fatale
La crise a commencé à se manifester le vendredi 23 mai, lorsque la FDA a imposé une suspension clinique de l'essai de phase 2 de Rocket, testant le RP-A501, une thérapie génique qui utilise un virus adéno-associé pour administrer un gène LAMP2B fonctionnel aux patients atteints de la maladie de Danon.
Selon les informations divulguées par l'entreprise, un patient de sexe masculin a initialement développé un syndrome de fuite capillaire — une affection dangereuse où les vaisseaux sanguins laissent fuir du liquide dans les tissus environnants — environ une semaine après avoir reçu la thérapie. Bien qu'initialement stabilisé, le patient a ensuite développé une infection systémique aiguë durant le week-end du Memorial Day qui s'est avérée fatale.
"Le patient était stable et se portait potentiellement suffisamment bien pour que nous soyons prudemment optimistes quant à son rétablissement," a expliqué le PDG Gaurav Shah lors d'une conférence téléphonique d'urgence avec les investisseurs. "Malheureusement, l'infection systémique aiguë qui s'est développée durant le week-end a accéléré son décès."
L'action, qui a clôturé à 2,33 $ mardi — en baisse de 3,94 $ par rapport à la clôture de vendredi — n'a réussi qu'un modeste rebond de 2,57 % lors des échanges après-Bourse (au moment de la rédaction), reflétant le scepticisme profond du marché quant à l'avenir du programme