Le comprimé révolutionnaire contre l'AMS de Roche prêt à transformer le paysage du traitement
Un simple comprimé, à peine plus grand qu'une gomme de crayon, vient de redéfinir les règles du jeu pour l'une des maladies rares les plus dévastatrices touchant des milliers de personnes dans le monde. La Commission européenne a approuvé la nouvelle formulation en comprimé d'Evrysdi de Roche pour l'amyotrophie spinale (AMS), marquant un moment charnière dans le traitement de ce trouble neuromusculaire progressif.
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"La liberté dans un comprimé" – Comment l'innovation de Roche élimine les obstacles majeurs
Dans les foyers silencieux des patients atteints d'AMS à travers l'Europe, les réfrigérateurs ont longtemps abrité des traitements vitaux – des médicaments sensibles à la température nécessitant une préparation et une administration minutieuses. Avec l'approbation d'hier, ce paradigme change radicalement.
La nouvelle version en comprimé de 5 mg d'Evrysdi – d'environ 6,5 mm de taille – élimine les exigences de la chaîne du froid et les étapes de reconstitution qui ont pesé sur les patients et les soignants. Il peut être avalé entier ou dispersé dans l'eau, pris avec ou sans nourriture, et conservé à température ambiante.
« La logistique de la gestion de l'AMS va bien au-delà des rendez-vous médicaux », explique Nicole Gusset, Directrice générale de SMA Europe, qui a salué cette avancée. « C'est une maladie qui nécessite une gestion quotidienne, et il est primordial que les personnes atteintes d'AMS, et celles qui en prennent soin, aient des options pour optimiser l'administration du traitement. »
Au-delà de la commodité : La signification majeure pour le marché, discrètement présente
Bien que cela semble être un changement de formulation modeste, les analystes de marché suggèrent que ce développement pourrait élargir le marché potentiel d'Evrysdi d'environ 15 à 20 % et réduire considérablement les dépenses opérationnelles liées à la logistique.
La formulation en comprimé cible particulièrement les patients adultes et les marchés émergents où la conservation en chaîne du froid représente un obstacle majeur au traitement. Les experts anticipent que le comprimé pourrait capter environ 30 % de la population actuelle de patients adultes et adolescents en Europe dès sa première année, ajoutant potentiellement environ 4 000 nouveaux patients dans le monde aux 18 000 recevant déjà le traitement.
« Ce qui ressemble à une simple amélioration CMC (Chimie, Fabrication et Contrôle) représente en fait une opportunité significative d'atteindre des populations auparavant mal desservies », note un analyste de l'industrie pharmaceutique qui a requis l'anonymat. « La stabilité à température ambiante simplifie tout, du stockage dans les cabinets médicaux aux projets de voyage des patients. »
Les données de bioéquivalence présentées lors du 4e Congrès scientifique international de SMA Europe en 2024 ont démontré que les patients prenant le comprimé peuvent s'attendre à la même efficacité et innocuité établies que la solution buvable originale, permettant un déploiement immédiat dans les 27 pays de l'UE sans nécessiter de nouveaux essais cliniques de Phase 3.
Le champ de bataille concurrentiel dans le traitement de l'AMS
Evrysdi est le seul traitement non invasif modifiant le cours de la maladie pour l'AMS dans un paysage concurrentiel qui inclut Spinraza de Biogen (administré par voie intrathécale tous les quatre mois) et Zolgensma de Novartis (une thérapie génique en une seule fois).
Spinraza a généré environ 1,7 milliard de dollars de ventes en 2024, mais a connu une baisse de 4 % d'une année sur l'autre malgré les efforts de gestion du cycle de vie des fortes doses. Zolgensma a rapporté environ 1,2 milliard de dollars, ce qui représente une baisse plus marquée de 14 % en raison de la résistance des payeurs et des contraintes de fabrication.
L'avantage de la commodité de la formulation en comprimé d'Evrysdi pourrait éroder davantage la position de Spinraza, en particulier dans le segment adulte où l'administration intrathécale présente des défis.
« Le discours autour du traitement de l'AMS a évolué de 'pouvons-nous la traiter ?' à 'comment pouvons-nous la traiter le plus efficacement possible avec un minimum de perturbations dans la vie quotidienne ?' », explique un neurologue spécialisé dans les troubles neuromusculaires. « Un comprimé stable à température ambiante simplifie considérablement cette équation pour de nombreux patients. »
Implications financières : Modestes pour Roche, significatives pour les patients
Pour Roche, la formulation en comprimé pourrait se traduire par environ 130 millions de CHF (francs suisses) de bénéfices supplémentaires avant intérêts et impôts en 2025 – représentant environ 0,8 % de l'EBIT du groupe de l'entreprise. Bien que relativement faible pour un géant pharmaceutique avec une capitalisation boursière d'environ 257 milliards de dollars, ce flux de revenus s'accompagne de marges brutes d'environ 87 % après prise en compte des redevances versées à PTC Therapeutics et Royalty Pharma.
Les experts de l'industrie projettent que les ventes d'Evrysdi pourraient atteindre 1,98 milliard de CHF en 2025 (contre 1,63 milliard de CHF en 2024), la nouvelle formulation en comprimé contribuant à environ 7 points de pourcentage de croissance en volume.
L'action de l'entreprise se négocie actuellement à environ 12,8 fois la valeur d'entreprise par rapport à l'EBITDA, sur la base des estimations de 2025, ce qui est en dessous de la moyenne des pairs de l'industrie pharmaceutique à grande capitalisation, qui est de 14,5 fois, suggérant une sous-évaluation potentielle si la trajectoire de croissance d'Evrysdi s'accélère.
La voie à suivre : Protection par brevet et potentiel du portefeuille de produits
Les brevets de composition de base d'Evrysdi de Roche s'étendent jusqu'en 2033, la propriété intellectuelle des formulations subséquentes pouvant étendre l'exclusivité jusqu'en 2038. Cette période d'exclusivité offre une visibilité claire sur le retour sur investissement des dépenses de CMC supplémentaires pour la formulation en comprimé.
Parallèlement, l'entreprise continue de faire progresser le GYM329, une molécule anti-myostatine ciblant la croissance musculaire, en combinaison avec Evrysdi, via l'étude clinique de Phase II/III MANATEE pour les patients atteints d'AMS âgés de 2 à 10 ans. Des résultats intermédiaires sont attendus au premier semestre 2026.
« Le comprimé renforce la fidélité des médecins avant les résultats potentiels du GYM329 », suggère un investisseur dans le secteur de la santé qui suit le marché. « C'est une démarche stratégique qui renforce l'engagement de Roche dans le domaine neuromusculaire tout en générant des flux de trésorerie à marge élevée qui compensent l'érosion des biosimilaires dans leur portefeuille d'oncologie. »
Perspective d'investissement : Potentiel de croissance sous-estimé
Les prévisions consensuelles actuelles excluent généralement une croissance significative d'Evrysdi au-delà de 2026 et n'attribuent aucune valeur au potentiel de la thérapie combinée GYM329. Cette modélisation prudente, associée à la valorisation décotée de Roche par rapport à ses pairs malgré une amélioration de son mix produits, suggère un potentiel de hausse du cours de l'action de 15 à 20 % au cours des 12 à 18 prochains mois.
L'approbation du comprimé arrive à un moment stratégiquement important pour Roche, alors que l'entreprise fait face à la concurrence des biosimilaires pour ses blockbusters oncologiques, Avastin et Herceptin. Les revenus à forte marge issus des maladies rares contribuent à soutenir les programmes de dividendes et de rachat d'actions de l'entreprise.
Pour l'avenir, les investisseurs devraient surveiller plusieurs catalyseurs clés, y compris les métriques de lancement du comprimé dans l'UE au troisième trimestre 2025, la décision potentielle de la FDA américaine sur la formulation en comprimé au quatrième trimestre 2025, et l'analyse intermédiaire de MANATEE au premier semestre 2026.
Avertissement : Cet article contient des perspectives d'avenir basées sur les données de marché actuelles et les tendances historiques. Les performances passées ne préjugent pas des résultats futurs. Les lecteurs sont invités à consulter des conseillers financiers pour des conseils en investissement personnalisés.