Une percée dans la tempête : la FDA approuve le premier traitement contre une maladie inflammatoire mortelle
Dans une avancée significative pour le traitement des maladies rares, l'Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a approuvé vendredi le Gamifant (emapalumab) comme la toute première thérapie spécifiquement destinée au syndrome d'activation macrophagique (SAM) chez les patients atteints de la maladie de Still. Cette affection hyperinflammatoire potentiellement fatale est depuis longtemps l'une des complications les plus redoutées de la maladie de Still, affectant à la fois les enfants atteints d'arthrite juvénile idiopathique systémique (AJIS) et les adultes atteints de la maladie de Still à début adulte (MSDA).
La société biopharmaceutique suédoise Sobi a annoncé cette approbation historique, qui vise les patients qui ne répondent pas ou ne peuvent tolérer les traitements conventionnels aux glucocorticoïdes, ou qui souffrent d'épisodes récurrents de SAM. Jusqu'à présent, les médecins étaient limités à des approches non spécifiques présentant des inconvénients importants : des stéroïdes à haute dose avec des effets secondaires graves, en particulier chez les enfants en développement ; des immunosuppresseurs hors Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) avec des résultats incohérents ; et des protocoles de traitement complexes adaptés de conditions apparentées.
« Cette approbation représente un moment décisif pour ces patients gravement malades », a déclaré le Dr Alexei A. Grom de l'Hôpital pour enfants de Cincinnati, l'un des plus grands experts des maladies inflammatoires infantiles. « Le SAM crée une tempête inflammatoire parfaite qui peut rapidement devenir mortelle. Disposer d'une thérapie ciblée spécifiquement approuvée pour cette condition nous offre une nouvelle option cruciale pour réduire notre dépendance aux stéroïdes à haute dose, qui comportent des risques importants à long terme, en particulier pour les enfants. »
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