Arrowhead vient d'obtenir l'approbation de la FDA, mais les chiffres racontent une autre histoire
Une victoire plus modeste qu'il n'y paraît
Mardi, Arrowhead Pharmaceuticals a reçu une nouvelle importante. La FDA a approuvé REDEMPLO, en faisant la première thérapie par interférence ARN pour le syndrome de chylomicronémie familiale (SCF). Les investisseurs ont apprécié ce qu'ils ont vu : les actions ont bondi de 7,4 % pour atteindre 42,71 $.
Voici pourquoi ce médicament est important. Il cible l'APOC3 et offre des résultats qu'on ne peut ignorer. Les essais de phase 3 ont montré une baisse médiane de 80 % des triglycérides. Pour les quelque 6 500 Américains atteints de SCF, c'est véritablement un changement de vie. Ces patients présentent des taux de triglycérides jusqu'à 100 fois supérieurs à la normale. Ils sont confrontés à un risque 83 % plus élevé de pancréatite aiguë. Le calendrier d'injection trimestriel surpasse tout ce qui est actuellement disponible.
Mais parlons de ce que l'approbation de mardi signifie réellement. Certes, Arrowhead vient de devenir une entreprise en phase de commercialisation. Le PDG Christopher Anzalone l'a qualifiée de « transformationnelle ». Pourtant, les investisseurs avisés ne sabrent pas le champagne. Ils sont en train de calculer ce qu'un marché de maladie ultra-rare rapporte réellement pour une entreprise évaluée à 5,6 milliards de dollars.
Les chiffres ne mentent pas
Regardez ce qui est arrivé à Ionis Pharmaceuticals. Leur inhibiteur d'APOC3 concurrent, Tryngolza, a été lancé début 2025 au prix de 595 000 $ par an. Après près d'un an en tant que seule thérapie approuvée, les revenus du troisième trimestre (T3) ont atteint seulement 32 millions de dollars. Faites le calcul : cela représente environ 400 à 450 patients traités dans le monde.
Ces chiffres confirment quelque chose d'important. Les NIH estiment entre 3 000 et 5 000 cas de SCF au total dans le monde. L'affirmation d'Arrowhead de « 6 500 patients américains » commence à paraître assez optimiste.
Même si REDEMPLO domine le marché, le plafond n'est pas si élevé. Disons qu'il capture 65 % des parts de marché grâce à une administration trimestrielle contre des injections mensuelles et un profil de sécurité plus propre. Les revenus réalistes à l'état d'équilibre culmineront probablement entre 210 et 350 millions de dollars par an. Ce n'est pas la manne que certains titres suggèrent.
La situation est encore plus complexe. Les payeurs exigent une confirmation génétique avant d'approuver des traitements à six chiffres. Cette contrainte limite l'identification des patients. De plus, un litige en cours sur les brevets avec Ionis menace d'obligations de redevances de l'ordre d'un chiffre moyen.
Ce qui compte vraiment pour les investisseurs
L'approbation du SCF est importante, mais pas pour les raisons que l'on pourrait croire. Il ne s'agit pas d'une transformation des revenus, mais de la validation de la plateforme.
La plateforme TRiM d'Arrowhead vient de prouver son efficacité. Plus important encore, le potentiel du plozasiran s'étend bien au-delà du SCF. Des essais mondiaux de phase 3 sont déjà en cours pour l'hypertriglycéridémie sévère et l'hyperlipidémie mixte. Nous parlons de populations qui se mesurent en millions, pas en milliers. C'est là que réside la véritable opportunité économique.
L'étude prévue CAPITAN sur les résultats cardiovasculaires pourrait tout changer. En cas de succès, l'inhibition de l'APOC3 deviendrait une thérapie cardiométabolique fondamentale. Imaginez une pénétration du marché au niveau des statines.
La valeur d'entreprise actuelle d'Arrowhead s'élève à environ 4,9 milliards de dollars. Cette valorisation intègre déjà des succès substantiels au-delà du SCF. L'approbation de mardi réduit principalement les risques liés à la chimie de la plateforme et facilite les voies réglementaires pour les programmes hépatiques ultérieurs. Elle ne modifie pas fondamentalement les projections de flux de trésorerie à court terme.
Concentrons-nous sur la suite
Les investisseurs doivent poser les bonnes questions. Est-ce que l'étiquette clinique favorable d'aujourd'hui facilite les discussions réglementaires pour des indications plus larges ? Cela compte plus que la taille du marché du SCF ne le fera jamais.
Le bilan semble solide : 1,1 milliard de dollars financent les résultats essentiels jusqu'en 2028. Cependant, la valorisation de l'action ne laisse aucune marge d'erreur. Les essais ciblant des populations d'hypertriglycéridémie véritablement lucratives ne peuvent pas décevoir.
REDEMPLO représente une réelle avancée scientifique. C'est le premier produit approuvé issu de la technologie d'ARNi propriétaire d'Arrowhead. Mais voici la vérité sur les approbations de maladies rares : elles valident des plateformes sans justifier à elles seules les valorisations des biotechs en phase de commercialisation.
Les dix-huit prochains mois nous diront tout. Les données des essais cardiométaboliques détermineront si la hausse de 7 % de mardi était une brillante prévoyance ou une célébration prématurée. Wall Street surveille ces résultats, pas les projections de revenus du SCF.
CECI N'EST PAS UN CONSEIL EN INVESTISSEMENT