Percée dans le traitement du cancer du pancréas : l'Elraglusib d'Actuate démontre des bénéfices de survie remarquables
« Une lueur d'espoir dans l'un des domaines les plus sombres de l'oncologie »
Dans le paysage impitoyable du traitement du cancer du pancréas, où les progrès se sont mesurés en semaines plutôt qu'en mois depuis des décennies, une percée significative a vu le jour. Actuate Therapeutics (NASDAQ: ACTU) a révélé hier des données convaincantes montrant que son médicament expérimental, l'elraglusib, a presque doublé les taux de survie à un an lorsqu'il est ajouté à la chimiothérapie standard chez les patients atteints d'un cancer du pancréas métastatique.
Les résultats de l'essai de phase 2, annoncés par l'entreprise biopharmaceutique basée à Chicago et Fort Worth, ont démontré une amélioration de 4 mois de la survie globale médiane (12,5 mois contre 8,5 mois) et une réduction de 43 % du risque de décès chez les patients ayant terminé au moins un cycle de traitement. Pour une maladie où la survie se mesure généralement en quelques mois, ces résultats représentent l'une des améliorations les plus substantielles observées depuis des années.
« Ces découvertes représentent un changement de paradigme potentiel dans notre approche de cette maladie dévastatrice », a noté un spécialiste de premier plan du cancer du pancréas qui a examiné les données. « Le bénéfice de survie dépasse ce que nous avons observé lorsque le nab-paclitaxel a été ajouté pour la première fois à la gemcitabine, qui est devenue notre norme de soins actuelle. »
Des résultats prolongeant la vie pour les patients les plus vulnérables
Le plus frappant est peut-être l'impact de l'elraglusib sur les patients atteints de métastases hépatiques – historiquement parmi ceux ayant le pronostic le plus sombre. Ce groupe à haut risque a connu une amélioration de 2,5 fois de la survie à un an et une réduction de 38 % du risque de décès. Alors que le traitement standard ne laissait aucun patient atteint de métastases hépatiques en vie à 18 mois, 13,6 % de ceux recevant l'elraglusib étaient toujours en vie – une réalisation remarquable dans cette population difficile à traiter.
« Nous sommes très encouragés par le bénéfice clinique significatif de l'elraglusib démontré dans cette étude », a déclaré Daniel Schmitt, Président-Directeur Général d'Actuate. « Les patients qui ont reçu au moins un cycle – soit 4 semaines – d'elraglusib ont montré un bénéfice de survie rapide et significatif, incluant un quasi-doublement de la survie globale à 1 an et une réduction de 43 % du risque de décès par rapport au groupe témoin. »
L'essai a également rapporté des améliorations sur d'autres mesures clés, avec des taux de contrôle de la maladie augmentant de 44,8 % à 53,4 %, des taux de réponse globaux passant de 29,3 % à 37,9 %, et une survie sans progression s'étendant de 5,6 à 6,9 mois.
Combattre le « tueur silencieux » avec une science novatrice
Le cancer du pancréas – souvent appelé le « tueur silencieux » en raison de sa progression furtive et de son diagnostic tardif – reste l'un des plus grands défis de l'oncologie. Rien qu'en 2025, environ 67 440 Américains recevront un diagnostic de cancer du pancréas, et près de 52 000 en mourront. Lorsqu'il est métastatique, le taux de survie à cinq ans chute à seulement 3-5 %.
Les traitements de première ligne actuels offrent un espoir limité. Le FOLFIRINOX, bien qu'efficace avec une survie globale médiane d'environ 11,1 mois, entraîne une toxicité substantielle que de nombreux patients ne peuvent tolérer. Le régime gemcitabine/nab-paclitaxel, plus largement utilisé, offre une survie médiane d'environ 8,5 mois avec un profil d'effets secondaires plus gérable.
L'elraglusib représente une approche totalement nouvelle. En tant qu'inhibiteur de la glycogène synthase kinase-3 bêta de première classe, il cible les voies moléculaires qui favorisent la croissance tumorale et la résistance aux traitements conventionnels. En modulant le facteur nucléaire kappa-light-chain-enhancer des cellules B activées et la réponse aux dommages de l'ADN, l'elraglusib pourrait également renforcer l'immunité anti-tumorale – une attaque multidimensionnelle contre un cancer notoirement résistant au traitement.
Marcher sur la corde raide : Promesse contre prudence
Malgré l'enthousiasme, les experts en oncologie appellent à un optimisme mesuré. « Ces résultats de phase 2 sont indéniablement impressionnants, mais nous avons déjà vu des données préliminaires prometteuses dans le cancer du pancréas qui ne se sont pas traduites par un succès en phase 3 », a averti un chercheur indépendant en oncologie familier avec l'essai. « L'analyse « au moins un cycle » introduit un biais potentiel en excluant les patients qui ont progressé trop rapidement pour terminer un cycle de traitement. »
Le profil de sécurité du médicament semble gérable,